\r\n 2022 Milestone Clinical Research TOP10-Industry Information-Arshine Lifescience Co., Limited
หมวดหมู่ทั้งหมด
enEN
ข้อมูลอุตสาหกรรม

บ้าน / ข่าวสาร / ข้อมูลอุตสาหกรรม

2022 Milestone Clinical Research TOP10

12.2023 ม.ค.

202301120956288ff0f63b35e74b7bae44ea04fb00a55f

ปล่อยให้เวลาผ่านไปหลายปีและโลกต้องผจญกับความผันผวน และในปี 2022 ก็จะกลายเป็นเพียงอดีต ในปีนี้ เราประสบกับความยากลำบากมากมาย แต่เรายังได้นำผลลัพธ์ที่สำคัญของการวิจัยทางคลินิกระดับบล็อกบัสเตอร์ ซึ่งรวมถึงนวัตกรรมใหม่ๆ ที่พลิกโฉมวิธีการรักษาทางคลินิก นวัตกรรมใหม่ของการรักษา หรืองานวิจัยสำคัญที่สนับสนุนการตลาดยา ที่นี่ ทีม Rubik's Cube Med จะเลือกผลการวิจัยทางคลินิกที่ก้าวหน้าหรือ "จุดสังเกต" อีกครั้ง ซึ่งจะเปิดเผยในปี 2022 และสนับสนุนการเปิดตัวการบำบัดแบบเปลี่ยนแปลงเพื่อเป็นข้อมูลอ้างอิงของคุณ

เบอร์ 1 Durvalumabโทแพซ-1

การวิจัยศึกษาบริษัท: AstraZeneca

ความสำคัญทางคลินิก: การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันครั้งแรกสำหรับมะเร็งทางเดินน้ำดี ซึ่งเป็นมาตรฐานใหม่ของการรักษาทางเลือกแรก

ในเดือนมกราคม พ.ศ. 2022 การศึกษาระยะที่ 2022 ของ Durvalumab ร่วมกับเคมีบำบัดในผู้ป่วยที่มีเนื้องอกในระบบทางเดินน้ำดีขั้นสูงโดยไม่มีการรักษาตามระบบ ได้รับการประกาศในงาน 1 American Society of Clinical Oncology Symposium on Gastrointestinal Cancers (ASCO GI) (TOPAZ-20) data ผลการวิจัยพบว่าความเสี่ยงของการเสียชีวิตในกลุ่ม Durvalumab ร่วมกับเคมีบำบัดต่ำกว่าการรักษาด้วยเคมีบำบัดเพียงอย่างเดียวถึง 18% ที่การติดตามผล 35.1 เดือน อัตราการรอดชีวิตโดยรวมในกลุ่มที่ได้รับ durvalumab รวมกันคือ 25.6% เทียบกับ 2% ในกลุ่มที่ได้รับเคมีบำบัดอย่างเดียว เมื่อติดตามผล 24.9 ปี อัตราการรอดชีวิตโดยรวมของทั้งสองกลุ่มอยู่ที่ 10.4% และ XNUMX% ตามลำดับ

โดยเฉพาะอย่างยิ่ง เมื่อเทียบกับยาหลอก การรอดชีวิตที่ปราศจากความก้าวหน้าและการรอดชีวิตโดยรวมของกลุ่มที่ใช้ durvalumab แบบผสมนั้นดีขึ้นอย่างมีนัยสำคัญ 7.2 เดือนเทียบกับ 5.7 เดือนตามลำดับ (HR, 0.75; 95% CI 0.63-0.89 ; P = 0.001) ค่ามัธยฐานของ OS ของทั้งสองกลุ่มคือ 12.8 เดือนและ 11.5 เดือนตามลำดับ การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันยังช่วยปรับปรุงอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) ซึ่งเป็น 26.7% และ 18.7% ในทั้งสองกลุ่มตามลำดับ แต่อัตราการควบคุมโรคทั้งสองกลุ่มใกล้เคียงกันคือ 85.3% และ 82.6% ตามลำดับ เวลาตอบสนองเฉลี่ยก็ใกล้เคียงกันเช่นกัน 6.4 เดือนและ 6.2 เดือนตามลำดับ

202301120959579f573aad7d0d439790e2c17f5e9a9677

ในเดือนกันยายน พ.ศ. 2022 จากผลการวิจัยของ TOPAZ-1 องค์การอาหารและยาเป็นผู้นำในการอนุมัติ durvalumab ร่วมกับเคมีบำบัดสำหรับการรักษาทางเลือกแรกของมะเร็งท่อน้ำดี อย่างไรก็ตาม แม้ว่าได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานกำกับดูแลและรวมอยู่ในแนวทางปฏิบัติทางคลินิกแล้วก็ตาม Durvalumab ร่วมกับเคมีบำบัดยังคงเผชิญกับปัญหาและความท้าทายมากมายในมะเร็งท่อน้ำดี ศัลยแพทย์ตับและทางเดินน้ำดีจากโรงพยาบาลระดับตติยภูมิในจีนเชื่อว่า แม้ว่าการศึกษา TOPAZ-1 จะเพียงพอที่จะเปลี่ยนแนวทางปฏิบัติ แต่การศึกษานี้จะกลายเป็นมาตรฐานการรักษาขั้นแรกสำหรับเนื้องอกในระบบทางเดินน้ำดีขั้นสูง อย่างไรก็ตาม ข้อมูลประสิทธิภาพค่อนข้างน่าผิดหวัง โดยมีการขยายระบบปฏิบัติการเฉลี่ยเพียง 1.3 เดือน แม้ว่าผลประโยชน์ของผู้ป่วยจะเพิ่มขึ้นเมื่อเวลาผ่านไป แต่ถ้าคุณดูเส้นโค้งการอยู่รอดอย่างระมัดระวัง ความแตกต่างระหว่างสองกลุ่มจะปรากฏขึ้นอย่างช้าๆ หลังจากผ่านไป 6 เดือน

นอกจากนี้ยังมีความแตกต่างบางประการระหว่างการออกแบบการศึกษา TOPAZ-1 และการปฏิบัติทางคลินิก ในการศึกษานี้ กลุ่มควบคุมหยุดยาโดยตรงหลังจาก GC เคมีบำบัด 8 รอบ ซึ่งไม่สอดคล้องกับการปฏิบัติทางคลินิกอย่างสมบูรณ์

NO.2 นิโวลูแมบเช็คเมท-816

การวิจัยศึกษาบริษัท: บริสตอล-ไมเยอร์ส สควิบบ์

ความสำคัญทางคลินิก: การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันแบบ neoadjuvant ครั้งแรกสำหรับมะเร็งปอด

CheckMate-816 เป็นการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 2022 ระยะแรก เพื่อแสดงให้เห็นว่าการรักษาด้วยวิธีผสมผสานโดยใช้ภูมิคุ้มกันสามารถปรับปรุง EFS และอัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ทางพยาธิวิทยา (pCR) ในผู้ป่วยมะเร็งปอดที่ไม่ใช่เซลล์ขนาดเล็กในระยะ neoadjuvant ได้อย่างมีนัยสำคัญ ในเดือนเมษายน 816 ข้อมูล EFS ของการศึกษา CheckMate-XNUMX ได้รับการประกาศเป็นครั้งแรกในการประชุมประจำปีของ American Association for Cancer Research (AACR) และเผยแพร่พร้อมกันใน New England Journal of Medicine

CheckMate-816 เป็นการทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม ฉลากเปิด แบบหลายศูนย์ระยะที่ 358 ซึ่งออกแบบมาเพื่อประเมิน nivolumab (Opdivo, nivolumab) ร่วมกับเคมีบำบัดในรูปแบบ neoadjuvant ในผู้ป่วย IB ที่ตัดออกได้เมื่อเทียบกับการรักษาด้วยเคมีบำบัดเพียงอย่างเดียว ประสิทธิภาพในระยะถึงผู้ป่วย IIIA NSCLC จุดสิ้นสุดหลักของการศึกษาคือ EFS (การอยู่รอดโดยปราศจากเหตุการณ์) และ pCR (อัตราการตอบสนองที่สมบูรณ์ทางพยาธิวิทยา) ในการวิเคราะห์เบื้องต้น ผู้ป่วย 360 รายได้รับการสุ่มให้ได้รับ nivolumab (3 มก.) ร่วมกับเคมีบำบัด doublet แบบ platinum (ทุก 3 สัปดาห์ สูงสุด 3 รอบ) ตามประเภทเนื้อเยื่อวิทยาหรือเคมีบำบัดแบบ platinum-based เพียงอย่างเดียวก่อนการผ่าตัด เคมีบำบัดแบบใช้ยาสองครั้ง (ทุกๆ 3 สัปดาห์ มากถึง XNUMX รอบ)

ข้อมูล EFS ที่เผยแพร่เป็นครั้งแรกแสดงให้เห็นว่าผู้ป่วยที่ได้รับ nivolumab ร่วมกับเคมีบำบัดก่อนการผ่าตัดมีความเสี่ยงต่อการเกิดซ้ำ การลุกลาม หรือการเสียชีวิตของโรคลดลง 37% (HR 0.63, p=0.0052) และ EFS เฉลี่ยอยู่ที่ 31.6 เดือน และ ค่ามัธยฐาน EFS ในกลุ่มเคมีบำบัดแพลทินัมดับเบิ้ลคือ 20.8 เดือน

20230112100151d07af279bc53405699e2bb8eaf0ed167

ในเดือนมีนาคม พ.ศ. 2022 องค์การอาหารและยาอนุมัติให้นิโวลูแมบร่วมกับเคมีบำบัดสำหรับการรักษาแบบแยกส่วนในผู้ป่วยผู้ใหญ่ที่ผ่าตัดได้ (เนื้องอกขนาด ≥ 4 ซม. หรือต่อมน้ำเหลืองเป็นบวก) มะเร็งปอดชนิดเซลล์ไม่เล็ก (NSCLC) Nivolumab เป็นการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกัน neoadjuvant ครั้งแรกในด้านมะเร็งปอด และยังเป็นการบำบัดด้วย neoadjuvant ด้วยภูมิคุ้มกันวิธีเดียวในมะเร็งปอดจนถึงขณะนี้ นอกจากนี้ยังช่วยให้การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันสามารถเติมเต็มการรักษาแบบหลายคอร์ส neoadjuvant, adjuvant, first-line และสูงกว่าในด้านของมะเร็งปอด

NO.3 ทราสตูซูแมบDESTINY-Breast04

การวิจัยศึกษาบริษัท: AstraZeneca/Daiichi Sankyo

นัยสำคัญทางคลินิก: การรักษาแบบกำหนดเป้าหมายการแสดงออกต่ำของ HER2 ครั้งแรก

ในเดือนมิถุนายน 2022 Dr. Shanu Modi จากศูนย์มะเร็ง Memorial Sloan Kettering ได้รายงานข้อมูลล่าสุดของ DESTINY-Breast04 ในการประชุม American Society of Clinical Oncology (ASCO) การศึกษา DESTINY-Breast04 เป็นการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 แบบสุ่มครั้งแรกสำหรับผู้ป่วยมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายที่มีการแสดงออกต่ำของ HER2 ผู้ป่วยที่มีการแสดงออกของ HER1 ต่ำ มะเร็งเต้านมที่ผ่าตัดไม่ได้ และ/หรือมะเร็งเต้านมระยะแพร่กระจายรวมอยู่ด้วย และผู้ป่วยที่มีสถานะการแพร่กระจายได้รับเคมีบำบัด 2-2 บรรทัด; ผู้ป่วย HR+ เป็นผู้ป่วยต่อมไร้ท่อที่ดื้อยาซึ่งถูกสุ่มแบ่งออกเป็นสองกลุ่มตาม 1:XNUMX โดยแบ่งเป็นกลุ่ม Dequ Tocilizumab (Enhertu, T-DXd) และกลุ่มการรักษาโดยแพทย์ (TPC) จุดสิ้นสุดหลักคือ PFS (HR+) ใน BICR (การประเมินจากส่วนกลางที่เป็นอิสระแบบตาบอด); จุดยุติทุติยภูมิ ได้แก่: PFS ใน BICR (ผู้ป่วยทั้งหมด), OS (ผู้ป่วย HR+, ผู้ป่วยทั้งหมด)

ผลการวิจัยพบว่าในประชากรกลุ่ม HR+ ค่า PFS ของกลุ่ม T-DXd และกลุ่ม TPC คือ 10.1 เดือนและ 5.4 เดือนตามลำดับ (HR=0.51, P<0.0001); ในประชากรทั้งหมด ค่า PFS ของกลุ่ม T-DXd และกลุ่ม TPC อยู่ที่ 9.9 เดือนและ 5.1 เดือนตามลำดับ (HR=0.50, P<0.0001) ในแง่ของ OS ในประชากร HR+ OS ของกลุ่ม T-DXd และกลุ่ม TPC คือ 23.9 เดือนและ 17.5 เดือนตามลำดับ (HR=0.64, P=0.0028); ในประชากรทั้งหมด OS ของกลุ่ม T-DXd และกลุ่ม TPC คือ 23.4 เดือน เทียบกับ 16.8 เดือน (HR=0.64, P=0.0010)

202301121002100ff80bc8244449c4a27308f6722302a7

นอกจากนี้ ในประชากร HR ค่า PFS ของกลุ่ม T-DXd และกลุ่ม TPC คือ 8.5 เดือนและ 2.9 เดือน (HR=0.46); OS ของกลุ่ม T-DXd และกลุ่ม TPC คือ 18.2 เดือน และ 8.3 เดือน ตามลำดับ (HR=0.48) ในขณะเดียวกัน ข้อมูล ORR ยังมีข้อได้เปรียบที่สำคัญทั้งในประชากร HR+ และ HR- โดยรวมแล้ว การศึกษา DESTINY-Breast04 บรรลุจุดสิ้นสุดระดับปฐมภูมิและทุติยภูมิ โดยเห็นประโยชน์ในทุกกลุ่มย่อย จากความสำเร็จของการศึกษา DESTINY-Breast04 ยา detrastuzumab จะได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา (FDA) สำหรับการรักษามะเร็งเต้านมชนิด HER2-low (IHC 1+ หรือ IHC 2+/ISH-) ที่ผ่าตัดไม่ได้หรือในระยะแพร่กระจายในเดือนสิงหาคม 2022 สำหรับผู้ป่วยที่เป็นผู้ใหญ่

ความสำเร็จของการศึกษา DESTINY-Breast04 นำมาซึ่งการรักษามะเร็งเต้านมที่มีการแสดงออกต่ำแบบ HER2 เป็นครั้งแรก และยังท้าทายรูปแบบการรักษา การจำแนก และตัวบ่งชี้ของมะเร็งเต้านม แน่นอน ยังเป็นไปได้ที่ระดับการแสดงออกของ HER2 ที่จำเป็นสำหรับ T-DXd เพื่อออกแรงกิจกรรมการรักษานั้นต่ำกว่าความไวในการตรวจจับของ IHC ในปัจจุบัน และมีข้อกำหนดใหม่สำหรับวิธีการประเมินสถานะ HER2 ด้วยวิธีการที่แม่นยำและละเอียดอ่อนมากขึ้น อย่างไรก็ตาม จากการศึกษาของ DAISY พบว่า T-DXd มีอัตราการตอบสนองตามวัตถุประสงค์ (ORR) ที่เกือบ 30% สำหรับผู้ป่วยที่มี HER2-negative (IHC 0) ซึ่งอาจทำให้ต้องคิดใหม่เกี่ยวกับแนวคิดของยา ADC

นอกจากนี้ จากการศึกษาของ DESTINY-Lung01 ยา detrastuzumab ได้รับการอนุมัติในเดือนสิงหาคม 2022 สำหรับ NSCLC ขั้นสูงที่รักษาก่อนหน้านี้ด้วยการกลายพันธุ์ที่กระตุ้นการทำงานของ HER2 ซึ่งกลายเป็นยาที่กำหนดเป้าหมาย HER2 ชนิดเดียวที่ได้รับการอนุมัติในด้านมะเร็งปอดจนถึงปัจจุบัน วิธีการรักษาจะเติมช่องว่างของยาใน NSCLC ที่กลายพันธุ์ด้วย HER2

NO.4 KarXT ในการรักษาโรคจิตเภทฉุกเฉิน-2

การวิจัยศึกษาบริษัท: Karuna Therapeutics

นัยสำคัญทางคลินิก: ยาตัวใหม่สำหรับโรคจิตเภทตัวแรกในรอบ 50 ปีคาดว่าจะออกมา

ในเดือนสิงหาคม พ.ศ. 2022 Karuna Therapeutics ประกาศว่ายา KarXT (xanomeline-trospium) ของบริษัทสำหรับการรักษาโรคจิตเภทในผู้ใหญ่ได้บรรลุจุดสิ้นสุดหลักในการทดลองทางคลินิก EMERGENT-2 ระยะที่ 2023 Karuna วางแผนที่จะยื่นคำขอรับยาใหม่ (NDA) ต่อ FDA ในช่วงกลางปี ​​50 ทำให้อาจเป็นยาใหม่กลุ่มแรกที่ใช้รักษาโรคจิตเภทในรอบ XNUMX ปี

KarXT (xanomeline-trospium) เป็น muscarinic agonist M1/M4 แบบรับประทานซึ่งประกอบด้วย muscarinic agonist xanomeline และ muscarinic antagonist trospium ซึ่งออกแบบมาเพื่อกระตุ้น muscarinic receptors ในระบบประสาทส่วนกลางโดยเฉพาะ บรรเทาอาการทางลบ เช่น ความไม่แยแส แรงขับทางสังคมลดลง ปรับปรุง การรับรู้และเป็นประโยชน์ในการปรับปรุงอาการทางจิตเวชอื่น ๆ เช่นภาพหลอนและอาการหลงผิด สารประกอบเกลือแอมโมเนียมสี่ส่วน trospium คลอไรด์เป็นตัวรับ muscarinic antagonist ซึ่งสามารถยับยั้งผลข้างเคียงของ xanomeline ในเส้นประสาทส่วนปลาย KarXT กำลังอยู่ในระหว่างการพัฒนาสำหรับการรักษาความผิดปกติทางจิตเวชและระบบประสาท รวมถึงโรคจิตเภทและโรคจิตในโรคอัลไซเมอร์ และมีศักยภาพที่จะเป็นยาสองกลไกชนิดใหม่ตัวแรกที่ไม่มุ่งเป้าไปที่ยา dopaminergic และ serotonergic pathways

20230112100229080f541546f446bfb197a11f957c2526

การทดลอง EMERGENT-2 เป็นการศึกษาทางคลินิกระยะที่ 5 ระยะ 5 สัปดาห์แบบปกปิดสองทาง ควบคุมด้วยยาหลอก เพื่อประเมินประสิทธิภาพ ความปลอดภัย และสถานะการทนต่อยาของ KarXT เทียบกับยาหลอกในผู้ใหญ่ที่เป็นโรคจิตเภทในสหรัฐอเมริกา จุดสิ้นสุดหลักคือการเปลี่ยนแปลงจากค่าพื้นฐานในคะแนนรวมของ KarXT Positive and Negative Syndrome Scale (PANSS) (มาตรวัดที่วัดความรุนแรงของอาการในโรคจิตเภท) เทียบกับยาหลอกในสัปดาห์ที่ 9.6 ผลการวิจัยพบว่าเมื่อเทียบกับยาหลอก หลังจาก 0.0001 สัปดาห์ คะแนนรวมของระดับอาการบวกและลบในกลุ่ม KarXT ลดลงอย่างมีนัยสำคัญ XNUMX คะแนน เมื่อเทียบกับค่าพื้นฐาน (p<XNUMX) การศึกษายังพบจุดสิ้นสุดทุติยภูมิที่สำคัญ ซึ่งแสดงให้เห็นการลดลงอย่างมีนัยสำคัญทางสถิติของอาการของโรคจิตเภททั้งในเชิงบวกและเชิงลบ โดยวัดจากปัจจัยย่อย Marder ปัจจัยบวก PANSS เชิงลบ PANSS และเชิงลบ PANSS

202301121002508b2017aa9568480fbfbbe4f101009871

Steve Paul, MD, CEO, ประธานและประธานของ Karuna Therapeutics กล่าวว่าการศึกษา EMERGENT-2 เป็นครั้งที่สองที่ KarXT ประสบความสำเร็จในการขึ้นทะเบียนผลการทดลองในเชิงบวก เพื่อสนับสนุนการยื่นขอยาใหม่ของ KarXT ต่อ FDA สำหรับการรักษาโรคจิตเภทใน กลางปี ​​2023 แผนดังกล่าวจะเสริมความแข็งแกร่งให้กับกลไกใหม่และไม่เหมือนใครของ KarXT และอาจนำยาตัวแรกที่มีกลไกการออกฤทธิ์ใหม่มาสู่ผู้ป่วยโรคจิตเภทในรอบกว่า 50 ปี

ฉบับที่ 5 Aprocitentan สำหรับการรักษาความดันโลหิตสูงดื้อยาPRECISION

การวิจัยศึกษาบริษัท: Idorsia/Actelion Pharma

ความสำคัญทางคลินิก: คาดว่าจะสร้างยารักษาความดันโลหิตสูงที่เป็นนวัตกรรมใหม่ในรอบ 30 ปี

ในเดือนพฤษภาคม พ.ศ. 2022 Idorsia ประกาศผลเชิงบวกจากการศึกษาของ PRECISION PRECISION เป็นการศึกษาระยะที่ XNUMX ที่ตรวจสอบ aprocitentan ตัวรับ endothelin คู่ของ Idorsia ในผู้ป่วยที่ได้รับการรักษาด้วยยาลดความดันโลหิตอย่างน้อย XNUMX ครั้ง แต่ความดันโลหิตยังคงควบคุมไม่เพียงพอ (เรียกว่าความดันโลหิตสูงดื้อยา)

ในโลกมีผู้ป่วยโรคความดันโลหิตสูงประมาณ 1.3 พันล้านคน และ 10% ในจำนวนนี้ คือ 100 กว่าล้านคน เป็นผู้ป่วยโรคความดันโลหิตสูงดื้อยา กล่าวคือ แม้จะได้รับยาลดความดันโลหิตชนิดต่างๆ อย่างน้อย 3 ชนิด ความดันโลหิตก็ยังออก ของการควบคุม ทางเดินของเอ็นโดเทลินมีส่วนเกี่ยวข้องในการเกิดโรคของความดันโลหิตสูง และเอนโดเทลิน-1 (ET-1) เป็นตัวขยายหลอดเลือดที่มีศักยภาพซึ่งกระตุ้นการกระตุ้นฮอร์โมนประสาท การเจริญมากเกินไปของหลอดเลือดและการเปลี่ยนแปลง การเจริญเติบโตของหัวใจและพังผืด และอุปสรรคการทำงานของบุผนังหลอดเลือด ในภาวะความดันโลหิตสูง ตัวรับ ETA และ ETB จะทำหน้าที่ไกล่เกลี่ยผลกระทบที่เป็นอันตรายของ ET-1

Aprocitentan เป็นสารต้านรีเซพเตอร์ endothelin คู่ทางปากที่แปลกใหม่ เป็นสารที่ออกฤทธิ์ของ macitentan มีครึ่งชีวิตที่ยาวกว่า (48 เทียบกับ 14 ชั่วโมง) และดัชนีการสะสมที่สูงขึ้น และสามารถยับยั้ง ET-1 และ ETA ที่จับกับตัวรับ ETB ได้อย่างมีประสิทธิภาพ การทดลอง PRECISION เป็นการศึกษาระยะที่ III แบบหลายศูนย์ ตาบอด สุ่ม กลุ่มคู่ขนานที่ควบคุม ซึ่งดำเนินการที่โรงพยาบาลหรือศูนย์วิจัยในยุโรป อเมริกาเหนือ เอเชีย และออสเตรเลีย ผู้ป่วยที่รวมอยู่ได้รับการรักษาพื้นหลังแบบมาตรฐานซึ่งประกอบด้วยยาลดความดันโลหิต 140 ชนิด รวมทั้งยาขับปัสสาวะ แต่มีความดันโลหิตซิสโตลิก 1 มม. ปรอทหรือสูงกว่า การศึกษาประกอบด้วยสามส่วนติดต่อกัน: ส่วนที่ 4 เป็นเวลา 730 สัปดาห์แบบ double-blind, randomized และ placebo-controlled ซึ่งผู้ป่วย 1 คนได้รับการสุ่มแบบ 1:1:12.5 ให้ aprocitentan 243 มก. (n=25), 243 มก. (n =244) หรือยาหลอก (n=2); ส่วนที่ 32 เป็นส่วนเดียว (ผู้ป่วย) ตาบอด 25 สัปดาห์ ซึ่งผู้ป่วยทุกรายได้รับ aprocitentan 704 มก. (n=2); ส่วนที่ 3 ส่วนที่ 12 คือส่วนการถอนยาแบบ double-blind, randomized และ placebo-controlled 1 สัปดาห์ ซึ่งผู้ป่วยได้รับการสุ่มใหม่ 1:25 เป็น aprocitentan 307 มก. (n=307) หรือยาหลอก (n=4) จุดยุติหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ ได้แก่ การเปลี่ยนแปลงของความดันโลหิตซิสโตลิกในที่ทำงานแบบอัตโนมัติจากการตรวจวัดพื้นฐานถึงสัปดาห์ที่ 40 และจากการตรวจวัดพื้นฐานที่ไม่ใช้ยาถึงสัปดาห์ที่ 24 ตามลำดับ จุดยุติทุติยภูมิรวมถึงการเปลี่ยนแปลงความดันโลหิตของผู้ป่วยนอกตลอด XNUMX ชั่วโมง

2023011210031258e7e7dd28b840bda3a9e74c53c7dece

ผลการวิจัยพบว่าเมื่อเปรียบเทียบกับยาหลอก aprocitentan ลดความดันโลหิตในสัปดาห์ที่ 4 ของการรักษา ผลการรักษาและยืนยันจนถึงสัปดาห์ที่ 48 และโดยทั่วไปก็ทนได้ดี โดยเฉพาะอย่างยิ่ง ความดันโลหิตซิสโตลิกในที่ทำงานลดลง 15.3 mmHg, 15.2 mmHg และ 11.5 mmHg จากการตรวจวัดพื้นฐานในกลุ่ม aprocitentan 12.5 mg, กลุ่ม 25 mg และกลุ่ม placebo ที่ 4 สัปดาห์; ความดันโลหิตซิสโตลิกของทั้งสองกลุ่มลดลงอย่างมีนัยสำคัญ คือ 3.8 mmHg (95%CI: -6.8~-0.8; P=0.0042) และ 3.7 mmHg (95%CI: -6.7~-0.8; P=0.0046); ความดันโลหิตลดลง 4.2 mmHg (95%CI: -6.2~-2.1) และ 5.9 mmHg (95%CI: -7.9~-3.8) ตามลำดับ หลังจากหยุดยา 4 สัปดาห์ ความดันโลหิตซิสโตลิกในที่ทำงานสูงขึ้นอย่างมีนัยสำคัญในกลุ่มยาหลอก (5.8 mmHg, 95% CI: 3.7-7.9, P<0.0001) โดยสรุป การศึกษาบรรลุผลลัพธ์ที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกสำหรับทั้งจุดสิ้นสุดหลักและจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญ

202301121003316e9d3b9f20f747e29848deae54cd780f

ในเดือนพฤศจิกายน 2022 ผลการศึกษาของ PRECISION ฉบับสมบูรณ์จะได้รับการตีพิมพ์ใน The Lancet และนำเสนอเป็นการนำเสนอทางวิทยาศาสตร์ที่ก้าวล้ำล่าสุดที่งาน American Heart Association (AHA) Scientific Sessions ปี 2022 ในเดือนธันวาคม Idorsia ประกาศเสร็จสิ้นการยื่นขอยาใหม่ (NDA) ที่ยื่นต่อองค์การอาหารและยา (FDA) สำหรับ aprocitentan เพื่อรักษาผู้ป่วยที่มีความดันโลหิตสูงดื้อยา หากได้รับการอนุมัติ ยานี้อาจกลายเป็นยาลดความดันโลหิตตัวแรกที่ใช้กลไกใหม่ในรอบ 30 ปี

เบอร์ 6 AXS-05 ในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ปั่นป่วน ACCORD

การวิจัยศึกษาบริษัท: Axsome

ความสำคัญทางคลินิก: คาดว่าจะส่งเสริมการเปิดตัวยากระตุ้นโรคอัลไซเมอร์ตัวแรก

ในเดือนพฤศจิกายน 2022 Axsome ได้ประกาศข้อมูลสำคัญของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 04797715 ACCORD (NCT05) ของ AXS-178 (dextromethorphan + bupropion) ในการรักษาโรคอัลไซเมอร์ ACCORD เป็นการทดลองแบบหลายศูนย์ระยะที่ 05 แบบสุ่ม ปกปิดสองทาง ควบคุมด้วยยาหลอก ของผู้ป่วย 9 คนที่ได้รับการวินิจฉัยว่าสงสัยว่าเป็นโรคอัลไซเมอร์ และมีความปั่นป่วนอย่างมีนัยสำคัญทางคลินิกที่เกี่ยวข้องกับโรคอื่นๆ ผู้รับการทดลองได้รับการรักษาด้วย AXS-108 ในรูปแบบ open-label เป็นครั้งแรกเป็นเวลา 1 สัปดาห์ และผู้ป่วย 1 รายที่แสดงการตอบสนองทางคลินิกอย่างต่อเนื่อง จากนั้นจึงเข้าสู่ช่วงการปกปิดสองทางในอัตราส่วน 05:53 เพื่อรับ AXS-55 (n=26) หรือยาหลอก (n=30) และหยุดการทดสอบเมื่อความปั่นป่วนเกิดขึ้นอีกหรือหลังการรักษา 3 สัปดาห์ การตอบสนองทางคลินิกอย่างต่อเนื่องหมายถึงการปรับปรุงคะแนน Cohen-Mansfield Agitation Inventory (CMAI) ≥4% และ PGI-C (คะแนน ≤10) เป็นเวลาอย่างน้อย XNUMX สัปดาห์ติดต่อกัน ความปั่นป่วนกำเริบหมายถึงการลดลงของคะแนนรวม CMAI ≥XNUMXจุดหลังการสุ่มหรือคะแนนรวม CMAI ที่สูงกว่าค่าพื้นฐาน หรือการเข้ารับการรักษาในโรงพยาบาลเนื่องจากความปั่นป่วนที่เกี่ยวข้องกับโรคอัลไซเมอร์ จุดสิ้นสุดหลักของการทดลองคือเวลาในการกำเริบของโรคอัลไซเมอร์ ซึ่งประเมินโดย Kaplan-Meier และอัตราส่วนอันตราย และจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญคือเปอร์เซ็นต์ของผู้ป่วยที่กลับเป็นซ้ำ

20230112100356f9647917f3434b958d8963a5bbb179b2

ผลการวิจัยพบว่า AXS-05 ช่วยชะลอการเกิดซ้ำของอาการกระวนกระวายใจอย่างมีนัยสำคัญเมื่อเทียบกับยาหลอก อัตราส่วนความเป็นอันตรายเท่ากับ 0.275 (p=0.014) และความเสี่ยงของการเกิดซ้ำของอาการกระวนกระวายใจลดลง 3.6 เท่า และการทดลองถึงจุดสิ้นสุดหลัก การทดลองยังพบจุดสิ้นสุดรองที่สำคัญของการลดลงอย่างมีนัยสำคัญในการกำเริบของอาการกระสับกระส่ายระหว่างช่วงการรักษาแบบ double-blind: อัตราการกำเริบของโรค AXS-05 เทียบกับยาหลอกคือ 7.5% เทียบกับ 25.9% (p=0.018) นอกจากนี้ ในสัปดาห์แรกของการรักษาในระยะ open-label ผู้ป่วยสามารถสังเกตเห็นการปรับปรุงอย่างรวดเร็วในคะแนนรวมของ CMAI (p<0.001) และลด 11.0 คะแนนเมื่อเทียบกับการตรวจวัดพื้นฐานในสัปดาห์ที่สอง (p<0.001 ). ลดลงรายสัปดาห์ 20.6 คะแนน (p <0.001) นอกจากนี้ แพทย์ยังรายงานว่า AD agitation ดีขึ้นอย่างรวดเร็วและดีขึ้น โดย 66.3% ของผู้ป่วยดีขึ้นในสัปดาห์ที่ 2 และ 86.3% ในสัปดาห์ที่ 2 หลังการรักษาด้วย AXS-05 ในระดับ mADCS-CGIC 5 สัปดาห์ดีขึ้น ระดับ PGI-C แสดงให้เห็นว่าความปั่นป่วนดีขึ้นใน 67.5% และ 89.3% ของผู้ป่วยในสัปดาห์ที่ 2 ของการรักษาด้วย AXS-05

ในปี 2022 ข้อมูล GEMINI (NCT04019704) ของการทดลองระยะที่ 05 จะได้รับการอัปเดตอีกครั้ง และ AXS-6 จะแสดงอาการซึมเศร้าและการทุเลาลงอย่างรวดเร็ว ชัดเจน และมีนัยสำคัญทางสถิติเมื่อเทียบกับยาหลอก และการเปลี่ยนแปลงของคะแนน MADRS ในสัปดาห์ที่ 15.9 เมื่อเทียบกับค่าพื้นฐานอย่างมีนัยสำคัญ (-12.0 vs -0.002, p=05) ในเดือนสิงหาคม AXS-05 (AUVELITY, dextromethorphan + bupropion) ชนิดเม็ดที่ปลดปล่อยอย่างต่อเนื่องได้รับการอนุมัติจากองค์การอาหารและยา (FDA) สำหรับการรักษาภาวะซึมเศร้าขั้นรุนแรง และ AXS-05 กลายเป็นรายแรกและรายเดียวที่ได้รับการอนุมัติสำหรับโรคซึมเศร้าขั้นรุนแรง ในเวลาเดียวกัน AXS-60 เป็นยาต้านอาการซึมเศร้าชนิดรับประทานชนิดแรกที่มีกลไกการออกฤทธิ์ใหม่ในรอบ XNUMX ปีที่ผ่านมา

ฉบับที่ 7 กพotidacin ในการรักษาผู้ใหญ่และวัยรุ่นหญิงที่มีการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะอย่างง่าย EAGLE-2 และ EAGLE-3

การวิจัยศึกษาบริษัท: GSK

ความสำคัญทางคลินิก: นวัตกรรมยาปฏิชีวนะชนิดรับประทานสำหรับการติดเชื้อทางเดินปัสสาวะที่ไม่ซับซ้อนชนิดแรกในรอบ 20 ปี

ในเดือนพฤศจิกายน 2022 GSK ประกาศว่าตามคำแนะนำของคณะกรรมการตรวจสอบข้อมูลอิสระ (IDMC) การทดลองระยะที่ 2 สองครั้งที่สำคัญของยา gepotidacin ในสตรีผู้ใหญ่และวัยรุ่น EAGLE-04020341 (NCT3) และ EAGLE- การรับสมัครผู้ป่วยสำหรับ 04187144 (NCT3,000) การตัดสินใจขึ้นอยู่กับประสิทธิภาพระหว่างกาลและการวิเคราะห์ข้อมูลความปลอดภัยของผู้ป่วย 2 รายที่ได้รับการรักษาด้วยยา gepotidacin ร่วมกับยา gepotidacin เปรียบเทียบกับ nitrofurantoin ในการทดลองระยะที่ 3 ที่คล้ายกันสองครั้ง EAGLE-XNUMX และ EAGLE-XNUMX

การติดเชื้อทางเดินปัสสาวะที่ไม่ซับซ้อน (uUTI) เป็นการติดเชื้อในผู้ป่วยนอกที่พบได้บ่อยที่สุด โดยผู้หญิงมากกว่าครึ่งเป็น uUTI ในช่วงชีวิตของพวกเขา และผู้หญิงมากกว่าหนึ่งในสี่มี uUTI ซ้ำ โปรแกรม EAGLE ระยะที่ III ประกอบด้วยการทดลองทางคลินิก 2 รายการ: EAGLE-3 และ 2 เป็นการทดลองที่คล้ายคลึงกัน ซึ่งจะให้หลักฐานทางคลินิกจำนวนมากร่วมกัน ทั้ง EAGLE-3 และ EAGLE-28 เป็นการทดลอง uUTI ที่ไม่ด้อยกว่า โดยเปรียบเทียบประสิทธิภาพและความปลอดภัยเป็นหลัก การทดลองใช้เวลาประมาณ XNUMX วัน จุดสิ้นสุดทางคลินิกหลักคืออัตราการตอบสนองทางคลินิกและทางจุลชีววิทยาร่วมกันของผู้ป่วยที่มี uropathogens ที่เข้าเกณฑ์ที่การติดตามผล TOC

20230112100414639a9bc9daab4197a3773063cd397622

การติดตามผลขั้นสุดท้ายและการรวบรวมข้อมูลของ EAGLE-2 และ EAGLE-3 จะเสร็จสิ้นในไตรมาสแรกของปี 2023 และ GSK จะส่งคำขอควบคุมสำหรับ gepotidacin ไปยังหน่วยงานกำกับดูแลในช่วงครึ่งแรกของปี 2023 Gepotidacin เป็น สารยับยั้งโทโปไอโซเมอเรสชนิดที่ XNUMX ใหม่ของไตรอาซาเอแนฟไทลีน ซึ่งแตกต่างจากยาปฏิชีวนะควิโนโลน Gepotidacin ทำหน้าที่โดยการยับยั้งโหมดการจับของ DNA gyrase และ topoisomerase IV และมีฤทธิ์ต้านเชื้อแบคทีเรียในวงกว้าง

ปัจจุบัน ยังไม่มียาปฏิชีวนะชนิดรับประทานชนิดใหม่สำหรับการรักษาโรคติดเชื้อทางเดินปัสสาวะที่ไม่ซับซ้อน (uUTI) ในรอบ 20 ปี และคาดว่ายา gepotidacin จะกลายเป็นยาปฏิชีวนะชนิดรับประทานชนิดใหม่ตัวแรกสำหรับการรักษา uUTI ในรอบ 20 ปี

เบอร์ 8 เทอร์เซพาไทด์สำหรับรักษาโรคอ้วน SURMOUNT-1

การวิจัยศึกษาบริษัท: Eli Lilly

ความสำคัญทางคลินิก: ยาตัวแรกที่ลดน้ำหนักตัวได้มากกว่า 20% โดยเฉลี่ยในการทดลองทางคลินิกระยะที่ XNUMX

ในเดือนเมษายน พ.ศ. 2022 ลิลลี่ได้ประกาศข้อมูลสำคัญจากการทดลองระยะที่ 1 SURMOUNT-04184622 (NCT1) ของ tirzepatide ในการรักษาโรคอ้วน การศึกษา SURMOUNT-2539 ซึ่งเป็นการศึกษาขั้นที่ XNUMX ระดับโลกครั้งแรกของการลงทะเบียนยา tirzepatide ในผู้ป่วยโรคอ้วน ได้ลงทะเบียนผู้ป่วย XNUMX รายที่มีโรคร่วมอย่างน้อยหนึ่งโรค (ความดันโลหิตสูง ไขมันในเลือดผิดปกติ กลุ่มอาการหยุดหายใจขณะหลับอุดกั้น หรือโรคหัวใจและหลอดเลือด) แต่ไม่มีโรคเบาหวาน) ในคนอ้วนหรือ ผู้ป่วยที่มีน้ำหนักเกิน เพื่อประเมินประสิทธิภาพและความปลอดภัยของยา tirzepatide ร่วมกับยาหลอก นอกเหนือไปจากอาหารแคลอรี่ต่ำและการออกกำลังกายที่เพิ่มขึ้น

อาสาสมัครถูกแบ่งออกเป็นกลุ่ม 1:1:1:1 ขนาดเริ่มต้นของ tirzepatide คือ 2.5 มก. สัปดาห์ละครั้ง จากนั้นจึงเพิ่มขนาดการรักษาเป็นขนาดเป้าหมาย 5 มก. 10 มก. และ 15 มก. ครั้งละ 2.5 มก. ทุก 4 สัปดาห์ และคงการรักษาไปถึง 72 สัปดาห์ จุดสิ้นสุดของการตั้งค่าการศึกษาคือ เปอร์เซ็นต์ของผลกระทบของกลุ่มที่ได้รับยา tirzepatide 10 มก. และ 15 มก. ต่อการลดน้ำหนักตัวในสัปดาห์ที่ 72 และสัดส่วนของผู้ป่วยที่สูญเสียน้ำหนักมากกว่า 5% นั้นดีกว่ากลุ่มควบคุมที่ได้รับยาหลอก

ผลการศึกษาแสดงให้เห็นว่าค่าเฉลี่ยการลดน้ำหนักของร่างกายจากระดับพื้นฐานคือ 16.0% เทียบกับ 21.4% เทียบกับ 22.5% เทียบกับ 2.4% สำหรับ tirzepatide 5 มก. เทียบกับ 10 มก. tirzepatide เทียบกับ 15 มก. tirzepatide เทียบกับยาหลอก นอกจากนี้ สัดส่วนของผู้ป่วยที่สูญเสียน้ำหนักตัวมากกว่า 5% คือ 89% vs 96% vs 96% vs 28% สัดส่วนของผู้ป่วยที่มีน้ำหนักลดลงมากกว่า 20% คือ 55% (10 มก.) เทียบกับ 63% (15 มก.) เทียบกับ 1.3% ซึ่งเป็นไปตามจุดสิ้นสุดหลักคู่หลักและหลักรอง

20230112100432af7a0a15c5784af69f135c9349f8918f

Tirzepatide ซึ่งเป็น GIP/GLP-1 receptor agonist ตัวแรกที่ได้รับการอนุมัติจาก FDA เมื่อเปรียบเทียบกับยาที่ให้ผลบวกหลายชนิด (รวมถึง semaglutide, dulaglutide, insulin glargine และinsulin degludec) ในการทดลอง SURPASS ระยะที่ 1 ได้ผลดีกว่าในการลด HbA1c การศึกษา SURMOUNT-20 อีกครั้งทำให้ tirzepatide เป็นยาตัวแรกที่สามารถลดน้ำหนักตัวได้โดยเฉลี่ยมากกว่า 2022% ในการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 Lilly วางแผนที่จะเริ่มใช้แอปพลิเคชันลดน้ำหนักในปี 2023 และเปิดตัวการทดลองใช้ SURMOUNT-3 ประมาณเดือนเมษายน XNUMX ข้อมูลระยะที่ XNUMX จะถูกส่งหลังจากแอปพลิเคชันเสร็จสิ้นไม่นาน

NO.9 DCVax-Lในการรักษา glioblastoma ระยะ III ที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยหรือกลับเป็นซ้ำ

การวิจัยศึกษาบริษัท: ภาคตะวันตกเฉียงเหนือ

ความหมายทางคลินิก: การบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันครั้งแรกสำหรับ glioblastoma

ในเดือนพฤศจิกายน Northwest Biotherapeutics (NW Bio) ประกาศว่าการศึกษาระยะที่ XNUMX ของการบำบัดด้วยเซลล์เดนไดรต์ DCVax-L ในการรักษาผู้ป่วยที่เพิ่งได้รับการวินิจฉัยหรือกลับเป็นซ้ำของมะเร็งต่อมน้ำเหลือง (nGBM/rGBM) ถึงจุดสิ้นสุดหลัก นั่นคือ ยืดค่ามัธยฐานออกไปอย่างมีนัยสำคัญ ระยะเวลารอดชีวิตของผู้ป่วย ระยะเวลารอดชีวิตและ "หางยาว" ของเส้นโค้งการอยู่รอดได้รับการตีพิมพ์พร้อมกันในวารสาร "JAMA Oncology"

Glioblastoma (GBM) เป็นมะเร็งสมองชนิดปฐมภูมิที่พบได้บ่อยและร้ายแรงที่สุด โดยมีอัตราการเกิดซ้ำเกือบ 100% ผู้ป่วย GBM มักจะกำเริบภายใน 6-8 เดือนหลังการผ่าตัดครั้งแรก และอัตราการรอดชีวิตเฉลี่ยของผู้ป่วยหลังการวินิจฉัยคือ 15-17 เดือนเท่านั้น และอัตราการรอดชีวิต 5 ปีมีเพียง 5.7% เท่านั้น การศึกษา (NCT00045968) ครอบคลุมเวลากว่า 20 ปีและรวบรวมผู้ป่วยทั้งหมด 331 ราย ซึ่งแบ่งออกเป็นสองกลุ่ม กลุ่ม DCVax-L (n=232) และกลุ่มยาหลอก (n=99) ซึ่งมีผู้ป่วย 64 คนที่ได้รับยาหลอก กลุ่มที่กลับเป็นซ้ำได้รับการรักษาด้วย DCVax-L จุดสิ้นสุดหลักตามกำหนดการเดิมคือการอยู่รอดโดยปราศจากความก้าวหน้า (PFS) แต่ NW Bio เชื่อว่าตัวบ่งชี้นี้ไม่เพียงพอที่จะวัดประสิทธิภาพ และต่อมาได้นิยามตัวบ่งชี้ใหม่เป็นการอยู่รอดโดยรวม (OS) ในผู้ป่วย nGBM และจุดสิ้นสุดรองคือ OS ใน ผู้ป่วย rGBM

20230112100450703de8b73e91416393b4c986a68029b9

ผลการวิจัยพบว่าในกลุ่ม nGBM (n=232) ค่ามัธยฐาน OS ของผู้ป่วยในกลุ่ม DCVax-L คือ 19.3 เดือน (22.4 เดือนหลังการผ่าตัด) และ 16.5 เดือนในกลุ่มควบคุม (HR=0.80, p=0.002) . นอกจากนี้ อัตราการรอดชีวิต 48 เดือนของ DCVax-L และผู้ป่วยกลุ่มควบคุมอยู่ที่ 15.7% และ 9.9% ตามลำดับ และ 13% และ 5.7% ที่ 60 เดือนตามลำดับ

202301121005208b655b9e57044e03b4a48ccc8c9482cd

ในกลุ่ม rGBM (n=64) ค่ามัธยฐาน OS ของผู้ป่วยในกลุ่ม DCVax-L คือ 13.2 เดือน เทียบกับ 7.8 เดือนในกลุ่มควบคุม (HR=0.58, p<0.001) นอกจากนี้ อัตราการรอดชีวิต 24 เดือนของ DCVax-L และผู้ป่วยกลุ่มควบคุมอยู่ที่ 20.7% และ 9.6% ตามลำดับ และ 11.1% และ 5.1% ที่ 30 เดือน

202301121005393be866e61d264395a45770c2e558de9d

ในการทดลองทางคลินิกมากกว่า 400 ครั้งตั้งแต่ปี 2005 โดยมีผู้ป่วยมากกว่า 32,000 รายที่ทดสอบวิธีการรักษาที่แตกต่างกัน การทดลองระยะที่ 8 ของ nGBM เพียงโครงการเดียวแสดงให้เห็นถึงประโยชน์ในการรอดชีวิต และไม่มีการศึกษาระยะที่ 20 ในด้าน rGBM ใดที่ได้รับ30 ประโยชน์ในการรอดชีวิต DCVax-L เป็นวัคซีนเซลล์เดนไดรต์ตัวแรกที่ประกาศผลการศึกษาระยะที่ XNUMX และยังเป็นการศึกษาระยะที่ XNUMX ครั้งแรกเพื่อพิสูจน์ว่าการบำบัดด้วยภูมิคุ้มกันสามารถยืดอายุการรอดชีวิตของผู้ป่วย nGBM ได้สำเร็จในช่วง XNUMX ปีที่ผ่านมา และยังเป็นวัคซีน เป็นคนแรกที่ยืดอายุการรอดชีวิตของผู้ป่วย rGBM อย่างมีนัยสำคัญในการศึกษาระยะที่ XNUMX ในช่วง XNUMX ปีที่ผ่านมา

NO.10วัคซีนเนื้องอกmRNA-4157 ร่วมกับเพมโบรลิซูแมบในการรักษามะเร็งผิวหนัง KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201

ทดสอบบริษัท: Moderna/ Merck

ผลกระทบทางคลินิก: การสาธิตทางคลินิกแบบสุ่มครั้งแรกของประสิทธิภาพของ mRNA ในการรักษามะเร็ง

ในเดือนธันวาคม พ.ศ. 2022 Moderna และ Merck ประกาศผลที่สำคัญของการทดลองระยะ IIb KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 ของ mRNA-4157/V940 ร่วมกับ pembrolizumab ในการรักษาแบบเสริมของผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังระยะ III/IV หลังการผ่าตัดเสร็จสิ้น การบำบัดแบบผสมผสานแสดงให้เห็นถึงการปรับปรุงที่มีนัยสำคัญทางสถิติและมีความหมายทางคลินิกในจุดยุติปฐมภูมิของการอยู่รอดโดยปราศจากการเกิดซ้ำ (RFS) เมื่อเทียบกับการรักษาด้วยยาเพมโบรลิซูแมบเดี่ยว

mRNA-4157/V940 เป็นวัคซีนมะเร็งเฉพาะบุคคลสำหรับการศึกษาวิจัยที่อิงจากกรดไรโบนิวคลีอิกของผู้ส่งสาร (mRNA) ซึ่งประกอบด้วย mRNA สังเคราะห์ตัวเดียวที่เข้ารหัสนีโอแอนติเจนได้สูงสุด 34 ตัวตาม DNA เฉพาะของเนื้องอกของผู้ป่วยแต่ละราย ลายเซ็นลำดับการกลายพันธุ์ได้รับการออกแบบโดยอัลกอริทึม

KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 เป็นการทดลองระยะที่ IIb แบบ open-label มีผู้ป่วยทั้งหมด 157 รายลงทะเบียนและสุ่มให้ได้รับ mRNA-4157/V940 (9 โดสทุก 3 สัปดาห์) และยาปฏิชีวนะเพมโบลิซูแมบเพียงอย่างเดียว (200 มก. ทุก 3 สัปดาห์) การบำบัดแบบผสมผสานหรือ pembrolizumab เพียงอย่างเดียว จุดสิ้นสุดหลักคือการรอดชีวิตที่ปราศจากการเกิดซ้ำ และจุดสิ้นสุดรองรวมถึงการรอดชีวิตที่ปราศจากการแพร่กระจายในระยะไกลและการรอดชีวิตโดยรวม การวิเคราะห์ข้อมูลแสดงให้เห็นว่าเมื่อเปรียบเทียบกับการรักษาด้วยวิธีเดียวด้วยเพมโบรลิซูแมบ วัคซีนมะเร็งและเพมโบรลิซูแมบสามารถลดความเสี่ยงของการกลับเป็นซ้ำหรือเสียชีวิตได้ 44% ในผู้ป่วยมะเร็งผิวหนังระยะที่ III/IV หลังการผ่าตัดเนื้องอกทั้งหมด (HR: 0.56, 95% CI: 0.31-1.08, ค่า p ด้านเดียว = 0.0266) ผลของการศึกษา KEYNOTE-942/mRNA-4157-P201 เป็นครั้งแรกที่แสดงให้เห็นถึงประสิทธิภาพของการรักษามะเร็ง mRNA เชิงสืบสวนในการทดลองทางคลินิกแบบสุ่ม ทั้งสองฝ่ายวางแผนที่จะหารือเกี่ยวกับผลลัพธ์กับหน่วยงานกำกับดูแล และเริ่มการศึกษาระยะที่ 2023 ในมะเร็งผิวหนังในปี XNUMX และขยายไปยังเนื้องอกชนิดอื่นอย่างรวดเร็ว

แน่นอน การวิจัยทางคลินิกใด ๆ มีรูปแบบการตีความที่แตกต่างกัน แต่ความก้าวหน้าทางคลินิกในเชิงบวกนั้นคุ้มค่าที่จะรอคอยเสมอ ปี 2022 เป็นเรื่องของอดีตไปแล้ว "มีการทดลองทางคลินิกหลายหมื่นครั้ง และมีเพียงหนึ่งหรือสองแห่งเท่านั้นที่สามารถเห็นได้ในท้ายที่สุด" จะมีความก้าวหน้าอะไรบ้างในปี 2022 และความคาดหวังในปี 2023 จะเป็นอย่างไร คุณอาจต้องการฝากข้อความไว้เพื่อหารือ

มีคำถามเกี่ยวกับอาร์ไชน์ ไลฟ์ไซแอ็นซ์?

ทีมขายมืออาชีพของเรากำลังรอคำปรึกษาจากคุณ

กดรับใบเสนอราคา